Restriktionsenzymer produceras naturligt av bakterier. Sedan deras upptäckt har de spelat en grundläggande roll inom genteknik. Dessa enzymer känner igen och skär på specifika platser i den dubbla DNA-spiralen och har gjort det möjligt för framsteg inom områden som genetisk terapi och läkemedelsproduktion.
Ett restriktionsenzym är ett vanligare namn för ett restriktionsendonukleas. Restriktionsenzymer är proteiner som finns i bakterieceller som känner igen specifikt kort DNA (deoxiribonukleinsyra såväl som genterapier.
Det finns tusentals olika restriktionsenzymer, var och en namngiven efter de bakterier som den härstammar från. Dessa enzymer känner igen och skär hundratals unika DNA-sekvenser, vanligtvis fyra till sju basenheter långa. Forskare väljer vilket specifikt restriktionsenzym som ska användas baserat på önskat resultat.
Restriktionsenzymer fungerar genom att rikta in sig på en specifik sekvens av baspar i DNA. DNA har fyra nukleotidbaser som parar ihop; adeninpar med tymin och cytosinpar med guanin. Restriktionsenzymet får båda delarna av DNA att bryta sönder, vilket ofta resulterar i DNA-molekyler med utskjutande oparade baser eller klibbiga ändar. Dessa klibbiga ändar kan bindas samman med komplementära DNA-baspar skurna med samma restriktionsenzym, även om DNA är från en helt annan art.
För att en gen ska fungera kan den inte bara införas direkt i en cell. För det första måste forskare använda restriktionsenzymer för att skarva eller klippa ut genen de vill använda. Samma restriktionsenzym används sedan för att öppna DNA i en värdcell eller vektor, som avger DNA. Vektorn kan vara bakteriell eller viral. Om målet är att producera stora mängder av den önskade genen används vanligtvis bakterieceller. Om målet är genterapi används en modifierad viral cell som kan infektera specifika delar av en cell för att integrera det nya genetiska materialet.
Upptäckten av restriktionsenzymer har öppnat dörrarna för vetenskapliga framsteg inom såväl genterapi som läkemedel. 1982 var humant insulin producerat i genetiskt modifierade bakterier den första rekombinanta produkten som godkändes av U.S. Food and Drug Administration för kommersiellt bruk. Vissa forskare hoppas att genterapi i slutändan kan leda till behandlingar för sjukdomar som cancer, hjärtsjukdomar, AIDS och cystisk fibros.
