Restriksjonsenzymer produseres naturlig av bakterier. Siden oppdagelsen har de spilt en grunnleggende rolle i genteknologi. Disse enzymene gjenkjenner og kutter på bestemte steder i den dobbelte spiralen av DNA, og har gjort det mulig for fremskritt innen områder som genetisk terapi og farmasøytisk produksjon.
Et restriksjonsenzym er et mer vanlig navn for en restriksjonsendonuklease. Restriksjonsenzymer er proteiner som finnes i bakterieceller som gjenkjenner spesifikt kort DNA (deoksyribonukleinsyre så vel som genterapier.
Det er tusenvis av forskjellige restriksjonsenzymer, hver oppkalt etter bakteriene den stammer fra. Disse enzymene gjenkjenner og kutter hundrevis av unike DNA-sekvenser, vanligvis fire til syv baseenheter lange. Forskere velger hvilket spesifikt restriksjonsenzym som skal brukes, basert på ønsket resultat.
Restriksjonsenzymer virker ved å målrette mot en bestemt sekvens av basepar i DNA. DNA har fire nukleotidbaser som pares sammen; adeninpar med tymin, og cytosinpar med guanin. Restriksjonsenzymet får begge DNA-strengene til å bryte fra hverandre, noe som ofte resulterer i DNA-molekyler med utstikkende uparede baser eller klissete ender. Disse klebrige ender kan bindes sammen med komplementære DNA-basepar kuttet med samme restriksjonsenzym, selv om DNA er fra en helt annen art.
For at et gen skal fungere, kan det ikke bare settes direkte inn i en celle. For det første må forskere bruke restriksjonsenzymer for å spleise, eller kutte ut, genet de vil bruke. Det samme restriksjonsenzymet blir deretter brukt til å åpne DNA i en vertscelle, eller vektor, som leverer DNA. Vektoren kan være bakteriell eller viral. Hvis målet er å produsere store mengder av ønsket gen, brukes vanligvis bakterieceller. Hvis målet er genterapi, brukes en modifisert viruscelle som kan infisere spesifikke deler av en celle for å integrere det nye genetiske materialet.
Oppdagelsen av restriksjonsenzymer har åpnet dørene for vitenskapelige fremskritt innen genterapi så vel som legemidler. I 1982 var humant insulin produsert i genetisk konstruerte bakterier det første rekombinante produktet som ble godkjent av U.S. Food and Drug Administration for kommersiell bruk. Noen forskere håper genterapi til slutt kan føre til behandlinger for sykdommer som kreft, hjertesykdom, AIDS og cystisk fibrose.