Gli enzimi di restrizione sono prodotti naturalmente dai batteri. Fin dalla loro scoperta, hanno svolto un ruolo fondamentale nell'ingegneria genetica. Questi enzimi riconoscono e tagliano in punti specifici della doppia elica del DNA e hanno reso possibile progressi in aree come la terapia genetica e la produzione farmaceutica.
Un enzima di restrizione è un nome più comune per un'endonucleasi di restrizione. Gli enzimi di restrizione sono proteine presenti nelle cellule batteriche che riconoscono il DNA corto specifico (acido desossiribonucleico e terapie geniche.
Esistono migliaia di enzimi di restrizione diversi, ognuno chiamato per i batteri da cui ha avuto origine. Questi enzimi riconoscono e tagliano centinaia di sequenze di DNA uniche, tipicamente lunghe da quattro a sette unità di base. Gli scienziati selezionano quale enzima di restrizione specifico utilizzare in base al risultato desiderato.
Gli enzimi di restrizione agiscono mirando a una sequenza specifica di coppie di basi nel DNA. Il DNA ha quattro basi nucleotidiche che si accoppiano insieme; l'adenina si accoppia con la timina e la citosina si accoppia con la guanina. L'enzima di restrizione provoca la rottura di entrambi i filamenti del DNA, spesso con conseguente formazione di molecole di DNA con basi spaiate sporgenti o estremità appiccicose. Queste estremità adesive possono essere legate insieme a coppie di basi di DNA complementari tagliate con lo stesso enzima di restrizione, anche se il DNA proviene da una specie completamente diversa.
Affinché un gene funzioni, non può essere semplicemente inserito direttamente in una cellula. In primo luogo, gli scienziati devono utilizzare gli enzimi di restrizione per unire, o tagliare, il gene che vogliono usare. Lo stesso enzima di restrizione viene quindi utilizzato per aprire il DNA in una cellula ospite, o vettore, che fornisce il DNA. Il vettore può essere batterico o virale. Se l'obiettivo è produrre grandi quantità del gene desiderato, in genere vengono utilizzate cellule batteriche. Se l'obiettivo è la terapia genica, viene utilizzata una cellula virale modificata che può infettare parti specifiche di una cellula per integrare il nuovo materiale genetico.
La scoperta degli enzimi di restrizione ha aperto le porte a progressi scientifici nella terapia genica e nei prodotti farmaceutici. Nel 1982, l'insulina umana prodotta in batteri geneticamente modificati è stato il primo prodotto ricombinante approvato dalla Food and Drug Administration per uso commerciale. Alcuni scienziati sperano che la terapia genica alla fine possa portare a cure per malattie come il cancro, le malattie cardiache, l'AIDS e la fibrosi cistica.