Restrictie-enzymen worden van nature geproduceerd door bacteriën. Sinds hun ontdekking hebben ze een fundamentele rol gespeeld in de genetische manipulatie. Deze enzymen herkennen en snijden op specifieke locaties in de dubbele helix van DNA en hebben vooruitgang mogelijk gemaakt op gebieden als genetische therapie en farmaceutische productie.
Een restrictie-enzym is een meer algemene naam voor een restrictie-endonuclease. Restrictie-enzymen zijn eiwitten die in bacteriële cellen worden aangetroffen en die specifiek kort DNA herkennen (desoxyribonucleïnezuur en gentherapieën).
Er zijn duizenden verschillende restrictie-enzymen, elk genoemd naar de bacterie waaruit het is voortgekomen. Deze enzymen herkennen en knippen honderden unieke DNA-sequenties, meestal vier tot zeven baseneenheden lang. Wetenschappers selecteren welk specifiek restrictie-enzym ze willen gebruiken op basis van het gewenste resultaat.
Restrictie-enzymen werken door zich te richten op een specifieke sequentie van basenparen in DNA. DNA heeft vier nucleotidebasen die aan elkaar paren; adenine paren met thymine en cytosine paren met guanine. Het restrictie-enzym zorgt ervoor dat beide strengen van het DNA uit elkaar vallen, wat vaak resulteert in DNA-moleculen met uitstekende ongepaarde basen of plakkerige uiteinden. Deze plakkerige uiteinden kunnen aan elkaar worden gehecht met complementaire DNA-basenparen die met hetzelfde restrictie-enzym zijn geknipt, zelfs als het DNA van een geheel andere soort is.
Om een gen te laten werken, kan het niet zomaar rechtstreeks in een cel worden ingebracht. Ten eerste moeten wetenschappers restrictie-enzymen gebruiken om het gen dat ze willen gebruiken te splitsen of uit te knippen. Hetzelfde restrictie-enzym wordt vervolgens gebruikt om het DNA te openen in een gastheercel, of vector, die het DNA aflevert. De vector kan bacterieel of viraal zijn. Als het doel is om grote hoeveelheden van het gewenste gen te produceren, worden meestal bacteriële cellen gebruikt. Als het doel is voor gentherapie, wordt een gemodificeerde virale cel gebruikt die specifieke delen van een cel kan infecteren om het nieuwe genetische materiaal te integreren.
De ontdekking van restrictie-enzymen heeft de deuren geopend voor wetenschappelijke vooruitgang in zowel gentherapie als farmaceutica. In 1982 was humane insuline geproduceerd door genetisch gemanipuleerde bacteriën het eerste recombinante product dat door de Amerikaanse Food and Drug Administration werd goedgekeurd voor commercieel gebruik. Sommige wetenschappers hopen dat gentherapie uiteindelijk kan leiden tot behandelingen voor ziekten zoals kanker, hartaandoeningen, aids en cystische fibrose.