Restriktionsenzyme werden natürlicherweise von Bakterien produziert. Seit ihrer Entdeckung spielen sie eine grundlegende Rolle in der Gentechnik. Diese Enzyme erkennen und schneiden an bestimmten Stellen in der Doppelhelix der DNA und haben Fortschritte in Bereichen wie der Gentherapie und der pharmazeutischen Produktion ermöglicht.
Ein Restriktionsenzym ist ein häufigerer Name für eine Restriktionsendonuklease. Restriktionsenzyme sind Proteine in Bakterienzellen, die spezifische kurze DNA erkennen (Desoxyribonukleinsäure sowie Gentherapien).
Es gibt Tausende von verschiedenen Restriktionsenzymen, von denen jedes nach den Bakterien benannt ist, aus denen es stammt. Diese Enzyme erkennen und schneiden Hunderte von einzigartigen DNA-Sequenzen, die typischerweise vier bis sieben Baseneinheiten lang sind. Wissenschaftler wählen basierend auf dem gewünschten Ergebnis aus, welches spezifische Restriktionsenzym verwendet werden soll.
Restriktionsenzyme wirken, indem sie auf eine bestimmte Sequenz von Basenpaaren in der DNA abzielen. DNA hat vier Nukleotidbasen, die sich paaren; Adeninpaare mit Thymin und Cytosinpaare mit Guanin. Das Restriktionsenzym bewirkt, dass beide DNA-Stränge auseinanderbrechen, was oft zu DNA-Molekülen mit hervorstehenden ungepaarten Basen oder klebrigen Enden führt. Diese klebrigen Enden können mit komplementären DNA-Basenpaaren verbunden werden, die mit demselben Restriktionsenzym geschnitten wurden, selbst wenn die DNA von einer völlig anderen Spezies stammt.
Damit ein Gen funktioniert, kann es nicht einfach direkt in eine Zelle eingefügt werden. Zunächst müssen die Wissenschaftler Restriktionsenzyme verwenden, um das Gen, das sie verwenden möchten, zu spleißen oder auszuschneiden. Das gleiche Restriktionsenzym wird dann verwendet, um die DNA in einer Wirtszelle oder einem Vektor zu öffnen, der die DNA liefert. Der Vektor kann bakteriell oder viral sein. Wenn das gewünschte Gen in großen Mengen produziert werden soll, werden typischerweise Bakterienzellen verwendet. Soll eine Gentherapie angestrebt werden, wird eine modifizierte Viruszelle verwendet, die bestimmte Zellteile infizieren kann, um das neue Erbgut zu integrieren.
Die Entdeckung von Restriktionsenzymen hat die Türen für wissenschaftliche Fortschritte in der Gentherapie sowie in der Pharmazie geöffnet. 1982 war Humaninsulin, das in gentechnisch veränderten Bakterien hergestellt wurde, das erste rekombinante Produkt, das von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für den kommerziellen Gebrauch zugelassen wurde. Einige Wissenschaftler hoffen, dass die Gentherapie letztendlich zur Behandlung von Krankheiten wie Krebs, Herzkrankheiten, AIDS und Mukoviszidose führen kann.