Restriktionsenzymer produceres naturligt af bakterier. Siden deres opdagelse har de spillet en grundlæggende rolle i genteknologi. Disse enzymer genkender og skærer på bestemte steder i den dobbelte helix af DNA og har gjort det muligt for fremskridt inden for områder som genetisk terapi og farmaceutisk produktion.
Et restriktionsenzym er et mere almindeligt navn for en restriktionsendonuklease. Restriktionsenzymer er proteiner, der findes i bakterieceller, der genkender specifikt kort DNA (deoxyribonukleinsyre såvel som genterapier.
Der er tusindvis af forskellige restriktionsenzymer, hver opkaldt efter de bakterier, som den stammer fra. Disse enzymer genkender og klipper hundreder af unikke DNA-sekvenser, typisk fire til syv baseenheder lange. Forskere vælger, hvilket specifikt restriktionsenzym der skal bruges, baseret på det ønskede resultat.
Restriktionsenzymer virker ved at målrette mod en specifik sekvens af basepar i DNA. DNA har fire nukleotidbaser, der parres sammen; adeninpar med thymin og cytosinpar med guanin. Restriktionsenzymet får begge dele af DNA'et til at bryde fra hinanden, hvilket ofte resulterer i DNA-molekyler med fremspringende ikke-parrede baser eller klæbrige ender. Disse klæbrige ender kan bindes sammen med komplementære DNA-basepar skåret med det samme restriktionsenzym, selvom DNA'et er fra en helt anden art.
For at et gen skal fungere, kan det ikke bare indsættes direkte i en celle. For det første skal forskere bruge restriktionsenzymer til at splejse eller skære det gen, de ønsker at bruge. Det samme restriktionsenzym anvendes derefter til at åbne DNA'et i en værtscelle eller vektor, der afgiver DNA'et. Vektoren kan være bakteriel eller viral. Hvis målet er at producere store mængder af det ønskede gen, anvendes bakterieceller typisk. Hvis målet er genterapi, anvendes en modificeret viral celle, der kan inficere specifikke dele af en celle for at integrere det nye genetiske materiale.
Opdagelsen af restriktionsenzymer har åbnet dørene for videnskabelige fremskridt inden for genterapi såvel som lægemidler. I 1982 var humant insulin produceret i genetisk manipulerede bakterier det første rekombinante produkt, der blev godkendt af U.S. Food and Drug Administration til kommerciel brug. Nogle forskere håber, at genterapi i sidste ende kan føre til behandlinger af sygdomme som kræft, hjertesygdomme, AIDS og cystisk fibrose.