Enzymy restrykcyjne są naturalnie wytwarzane przez bakterie. Od czasu ich odkrycia odgrywają fundamentalną rolę w inżynierii genetycznej. Enzymy te rozpoznają i przecinają określone miejsca w podwójnej helisie DNA i umożliwiły postęp w takich dziedzinach, jak terapia genetyczna i produkcja farmaceutyczna.
Enzym restrykcyjny to bardziej powszechna nazwa endonukleazy restrykcyjnej. Enzymy restrykcyjne to białka znajdujące się w komórkach bakteryjnych, które rozpoznają określony krótki DNA (kwas dezoksyrybonukleinowy oraz terapie genowe).
Istnieją tysiące różnych enzymów restrykcyjnych, każdy nazwany na cześć bakterii, z których pochodzi. Enzymy te rozpoznają i wycinają setki unikalnych sekwencji DNA, zwykle o długości od czterech do siedmiu jednostek zasad. Naukowcy wybierają konkretny enzym restrykcyjny do zastosowania na podstawie pożądanego wyniku.
Enzymy restrykcyjne działają poprzez celowanie w określoną sekwencję par zasad w DNA. DNA ma cztery zasady nukleotydowe, które łączą się ze sobą; pary adeninowe z tyminą i pary cytozyny z guaniną. Enzym restrykcyjny powoduje rozpad obu nici DNA, co często prowadzi do powstania cząsteczek DNA z wystającymi niesparowanymi zasadami lub lepkimi końcami. Te lepkie końce mogą być połączone razem z komplementarnymi parami zasad DNA wyciętymi tym samym enzymem restrykcyjnym, nawet jeśli DNA pochodzi z zupełnie innego gatunku.
Aby gen działał, nie można go po prostu wstawić bezpośrednio do komórki. Po pierwsze, naukowcy muszą użyć enzymów restrykcyjnych do łączenia lub wycinania genu, którego chcą użyć. Ten sam enzym restrykcyjny jest następnie używany do otwarcia DNA w komórce gospodarza lub wektorze, który dostarcza DNA. Wektor może być bakteryjny lub wirusowy. Jeśli celem jest wytworzenie dużych ilości pożądanego genu, zwykle stosuje się komórki bakteryjne. Jeśli celem jest terapia genowa, stosuje się zmodyfikowaną komórkę wirusową, która może zainfekować określone części komórki w celu zintegrowania nowego materiału genetycznego.
Odkrycie enzymów restrykcyjnych otworzyło drzwi dla postępu naukowego w terapii genowej, a także farmaceutykach. W 1982 roku insulina ludzka produkowana w genetycznie zmodyfikowanych bakteriach była pierwszym rekombinowanym produktem zatwierdzonym przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku komercyjnego. Niektórzy naukowcy mają nadzieję, że terapia genowa może ostatecznie doprowadzić do leczenia chorób takich jak rak, choroby serca, AIDS i mukowiscydoza.