A restrikciós enzimeket természetesen a baktériumok termelik. Felfedezésük óta alapvető szerepet játszanak a géntechnológiában. Ezek az enzimek felismerik és elvágják a DNS kettős spiráljának meghatározott helyeit, és lehetővé tették az előrehaladást olyan területeken, mint a genetikai terápia és a gyógyszergyártás.
A restrikciós enzim a restrikciós endonukleáz gyakoribb neve. A restrikciós enzimek a baktériumsejtekben található fehérjék, amelyek felismerik a specifikus rövid DNS-t (dezoxiribonukleinsav, valamint a génterápiák).
Több ezer különböző restrikciós enzim létezik, mindegyiket megnevezik azokról a baktériumokról, amelyekből származnak. Ezek az enzimek több száz egyedi DNS-szekvenciát ismernek fel és vágnak le, általában négy-hét bázis egység hosszúak. A tudósok a kívánt eredmény alapján kiválasztják, hogy melyik specifikus restrikciós enzimet használják.
A restrikciós enzimek úgy működnek, hogy egy meghatározott bázispár szekvenciát céloznak meg a DNS-ben. A DNS-nek négy nukleotidbázisa van, amelyek párosulnak; adeninpárok timinnel és citozinpárok guaninnal. A restrikciós enzim a DNS mindkét szálának szétesését okozza, gyakran DNS-molekulákat eredményezve, amelyek kiálló páros bázisúak vagy ragadós végűek. Ezeket a ragacsos végeket össze lehet kötni ugyanazzal a restrikciós enzimmel vágott komplementer DNS-bázispárokkal, még akkor is, ha a DNS teljesen más fajból származik.
Ahhoz, hogy egy gén működjön, nem lehet egyszerűen beilleszteni közvetlenül egy sejtbe. Először is, a tudósoknak restrikciós enzimeket kell használniuk a használni kívánt gén felosztásához vagy kivágásához. Ugyanazt a restrikciós enzimet használjuk a DNS megnyitására egy gazdasejtben vagy vektorban, amely a DNS-t szállítja. A vektor lehet bakteriális vagy vírusos. Ha a kívánt gén nagy mennyiségének előállítása a cél, tipikusan bakteriális sejteket használunk. Ha a génterápia a cél, akkor módosított vírussejtet használnak, amely megfertőzheti a sejt bizonyos részeit az új genetikai anyag integrálása érdekében.
A restrikciós enzimek felfedezése megnyitotta a kapukat a génterápia, valamint a gyógyszerek tudományos fejlődése előtt. 1982-ben a géntechnológiával módosított baktériumokban termelt humán inzulin volt az első rekombináns termék, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala kereskedelmi használatra jóváhagyott. Egyes tudósok remélik, hogy a génterápia végül olyan betegségek kezeléséhez vezethet, mint a rák, a szívbetegségek, az AIDS és a cisztás fibrózis.